委员建言

红杉中国沈南鹏：以临床价值为导向，提升药物创新能力

来源：经济观察报发布时间：2022-03-03

　　全国政协委员、红杉中国沈南鹏在为今年全国两会准备的提案中提出，当前我国新药研发与国外差距进一步缩小，但靶点扎堆、适应症集中等问题仍不同程度存在。为更好实现从跟随创新向源头创新转型，应重视引导创新药企跳出传统固有思维、破除研发掣肘。

　　当前，我国的新药研发主要通过“跟”“改”“买”等路径，集中在已发现已验证、研发失败率低的跟随创新层面，虽不失为一种解决药物可及性的合理模式，但容易出现相同靶点药物扎堆，研发资金投入产出效率低等不足。使患者更早更快获得有效治疗、全新适应症定位等也是创新的重要方向，这要求药物研发目标由药物转换到患者，围绕疾病提供更为科学合理的研发策略整体设计。

　　另外，药物发现的创新路径不足，成果转化中如何用好存量成果知识和新技术仍待加强：当下创新更多集中在易成药靶点上，仍有广阔的新药靶点和疾病领域可做源头创新：一方面过去数十年全球范围内积累了大量基础研究成果，却只有极少数最终实现成果转化为药品。另一方面海洋药、植物药也都是未来可成药重要来源，但当前开发有限；与此同时新技术可为药物创新提供动力，如AI在药物研发需要大数据分析和高通量测试的阶段已显示出一定优势，比如设计与寻找新化合物，化合物与靶点的复杂组合关系，预测药物体内分布与代谢等。

　　当前，药企出海仍要突破多重困难：突破性的创新药有助于敲开海外更广阔市场的大门。当前国产创新药中外双报和国际多中心临床试验越来越多，但出海挑战也很大：如从中国新到全球新的创新思路的转变、海外注册性临床试验以及销售的投入费用高昂，头对头试验费用较高；欧美市场医学传播和用药习惯同国内有所差异，国产创新药的产品渗透和医患信任建立需要时间。

为了让患者从无药可治到有药可治，再到有药可选，需要更好实现新药研发和解决临床需求的共同进步，同时也是提升中国制药国际竞争力的必经之路。因此，沈南鹏建议：

　　一、加大资助药物创新基础研究，优化药物研发配套环境

　　1.在国家和省地政府层面设立适合药企与高校等科研机构共同申请的科研资金，出台更多税收激励等政策拓展社会化非盈利机构对药物研发加大资助；

　　2.加强对高校等科研机构科研人员新药研发的知识产权保护，探索将专利转化运用纳入高校职称评定、绩效考核等评价体系，鼓励以知识产权绩效带动药物创新的科研转化；

　　3.围绕“出新药”，鼓励科研机构更多进行横向合作及外部创业，从资金与资源端有规划的倾斜支持开发创新机制与靶点，创新化合物与生物药，创新平台技术等原创开发；

　　4.将临床试验条件和能力评价纳入医疗机构等级评审，对于全球新的靶点/药物给予临床资源的优先权，推动企医协作建立数据共享推动药物研发。

　　二、收紧跟随者时间窗，加强指导促进药物研发

　　1.根据国内外监管批准动态，进一步加快更新临床指南，收紧跟随者时间窗，政策上鼓励药企提升立项和临床研究能力；

　　2.进一步优化药品进入临床前的会议沟通机制，提前介入原研药的研发整体策略制定并提供指导，进一步明确关键性临床设计的科学性，提升临床资源利用效率；

　　3.对AI在加速创新药研发中的技术运用，包括设计优化药物分子、指导临床试验方案、开发生物标记物等，建议在药物审批中给予更明确的政策支持。

　　三、助力药企磨合全球规则，政策精准支持引导出海

　　1.针对尚未加入ICH但市场容量大的新兴国家，建议药监部门探索协调临床试验数据互通认证可能性，降低企业进入的经济时间成本；

　　2.在推动多中心临床研究伦理协作审查、研发用物品通关便利化、熟悉欧美监管体系和ICH标准的人才实训等方面提供监管和政策支持。

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